GSK 옴짜라, 빈혈 동반 골수섬유증 1차 치료 급여

한국GSK의 골수섬유증 치료제 옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)가 지난 6월1일부터 건강보험 급여를 적용받게 됐다. 헤모글로빈 수치가 10.0g/dL 미만인 성인 골수섬유증 환자 중 국제예후점수체계(IPSS·환자의 나이·증상·혈액수치 등을 종합해 예후 위험도를 분류하는 기준)상 '중간위험군-2' 이상이면 1차 치료부터 처방받을 수 있다. 옴짜라는 식품의약품안전처 허가 이후 약 1년4개월 만에 급여 적정성을 인정받았으며, 한국GSK와 건강보험공단의 약가협상을 거쳐 최종 급여 기준이 확정됐다.

빈혈까지 함께 잡는 3중 억제제

골수섬유증은 골수에서 비정상적인 섬유조직이 늘어나 정상적인 혈액세포를 만드는 기능이 떨어지는 질환이다. 방치하면 비장비대와 전신 쇠약감이 심해질 수 있다. 국내에서는 최초의 JAK 억제제(세포 증식 신호를 전달하는 효소 JAK를 막아 증상을 조절하는 약)인 룩소리티닙이 도입되며 비장비대와 전신증상을 개선하는 성과를 냈지만, 일부 환자에서는 빈혈을 악화시키는 한계가 있었다.

JAK1·JAK2에 ACVR1까지

옴짜라는 JAK1·JAK2에 더해 ACVR1까지 동시에 억제하는 3중 기전의 치료제로, 적응증은 일차성 골수섬유증과 진성적혈구증가증·본태성혈소판증가증에 따른 골수섬유증이다. 비장비대·전신증상 개선과 함께 빈혈을 완화하고 수혈 의존도를 낮추는 효과를 낸다는 게 회사 측 설명이다. 그동안 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자는 기존 치료제를 충분한 용량으로 쓰기 어려운 경우가 많아 치료 선택지가 제한적이었는데, 이번 급여 적용으로 1차 치료 단계부터 새로운 선택지를 갖추게 됐다.

임상시험서 수혈 비의존률 66.5%

기존 JAK억제제를 쓰지 않은 환자 432명을 대상으로 한 임상시험에서 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 달성률은 66.5%로, 룩소리티닙 투여군(49.3%)보다 높았다. 다른 JAK억제제 치료 경험이 있는 환자 195명을 대상으로 한 3상 임상시험에서도 옴짜라는 비교 약물인 다나졸보다 우수한 결과를 보였다.

자료: 한국GSK