넥셀 AI 심장독성 평가 플랫폼, FDA 신약개발도구 심사 절차 진입

국내 바이오벤처가 개발한 인공지능(AI) 기반 심장독성 평가 플랫폼이 미국 식품의약품국(FDA)의 신약개발도구 적격성 평가 절차에 진입했다. 새로운 약을 만들 때 심장에 부정맥 같은 부작용이 없는지 미리 걸러내는 이 기술이 공인받으면, 신약 개발 기간과 비용을 크게 줄일 수 있어 주목된다. 국내 바이오벤처의 세포 기반 평가 기술이 미국 규제당국의 공식 검증 절차에 오른 사례여서 업계의 관심도 크다.

바이오기업 넥셀은 자사의 'AI 통합 hiPSC-CM(인간 유도만능줄기세포 유래 심근세포) 기능적 심장독성 스크리닝 플랫폼'(제품코드 DDT-IST-000082)에 대한 의향서(LOI)를 FDA가 ISTAND 프로그램 심사 대상으로 받아들였다고 30일 밝혔다. FDA는 지난 29일 넥셀 측에 이 같은 내용의 결정 통지서를 전달했다.

hiPSC-CM은 사람의 피부나 혈액 세포를 인공적으로 되돌린 유도만능줄기세포(iPSC)를 다시 심장 근육세포로 분화시킨 것이다. 실제 사람 심장 조직을 구하지 않고도 실험실에서 심장세포가 약물에 어떻게 반응하는지 관찰할 수 있어, 신약 후보물질이 부정맥을 일으킬 위험을 초기에 걸러내는 도구로 쓰인다. 넥셀의 플랫폼은 여기에 AI를 더해 세포의 반응 데이터를 자동으로 판독하는 것이 특징이다.

ISTAND(Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs)는 FDA가 운영하는 신약개발도구(DDT) 적격성 평가 제도 중 하나다. 줄기세포·오가노이드(장기유사체)·조직칩(organ-on-a-chip)·AI 등 기존 제도로는 다루기 어려운 새로운 유형의 도구를 검증해 공식적으로 신약 개발에 활용할 수 있도록 인정하는 절차다. 이 프로그램을 통해 앞서 약물성 간손상(DILI)을 예측하는 오가노이드·조직칩 기술, 웨어러블 센서로 측정한 보행 지표 등이 적격성을 인정받은 사례가 있다.

hiPSC-CM을 활용한 심장독성 평가는 국제조화회의(ICH)의 E14/S7B 가이드라인 관련 질의응답(Q&A) 및 CiPA(Comprehensive in Vitro Proarrhythmia Assay) 체계와 맞닿아 있다. 이 Q&A는 심근세포 기반 시험관 내(in vitro) 평가 전략을 활용하면 임상 단계에서 진행하는 철저한 QT(Thorough QT, TQT) 시험을 대체할 수 있는 길을 제시하고 있다. CiPA는 국제 보건환경과학연구소(HESI)가 주도해 여러 이온채널에 대한 약리 데이터를 인간 심근세포 모델에 통합, 부정맥의 일종인 심실빈맥(TdP) 위험을 예측하도록 설계된 체계다. 기존 ICH S7B/E14 가이드라인이 민감도는 높지만 특이도가 낮다는 한계를 보완하기 위해 제안됐다. 넥셀이 진입한 이번 ISTAND 심사는 이 같은 국제 규제과학의 흐름 위에서, 세포 기반 도구와 AI 판독 기술 각각의 적격성을 FDA가 별도로 검증받는 절차로 볼 수 있다.

넥셀은 앞서 지난 7월에도 자사의 심근세포 플랫폼인 'Cardiosight-S' 기반 제품(DDT-IST-000070)에 대해 별도로 LOI를 제출한 바 있다. 이번 AI 통합 플랫폼까지 두 건의 심장독성 평가 도구가 잇따라 ISTAND 심사 절차에 오르면서, 넥셀의 hiPSC 기반 심장독성 평가 기술이 국제 규제과학의 흐름 속에서 공식 검증 단계를 밟아가고 있다는 평가가 나온다.

자료: 넥셀, FDA