입셀 골관절염 후보 ‘뮤콘’, 30명 투여 완료…효과 판단은 후속 검증 필요

사람의 세포를 연골세포로 바꿔 손상된 무릎에 투여하는 골관절염 치료제 후보가 30명 대상 연구의 투여 단계를 마쳤다. 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용한 재생의료가 실제 환자 치료로 이어질 수 있을지 살피는 초기 과정이지만, 효과를 판단하려면 임상 결과의 공개와 검증이 더 필요하다.

입셀은 가톨릭대학교 임예리 교수팀과 공동 개발 중인 골관절염 세포치료제 후보물질 ‘뮤콘(MIUChon)’의 30명 대상 임상연구 투여를 완료했다고 밝혔다. 유도만능줄기세포는 이미 성장을 마친 세포를 여러 종류의 세포로 다시 분화할 수 있는 상태로 되돌린 세포다. 연구진은 이 세포를 연골세포 계열로 키워 손상된 관절을 회복시키는 방식을 연구하고 있다.

2025년 12월 과학학술지에 실린 원논문에 따르면 뮤콘은 제대혈 단핵세포에서 만든 iPSC를 연골세포 계열로 분화시킨 임상등급 3차원 미세조직이다. 지름은 약 150~200㎛로, 1㎜의 5분의 1보다 작은 크기다. 낱개의 세포를 그대로 쓰는 방식이 아니라 세포들이 모인 작은 입체 조직을 만들어 투여하도록 설계됐다.

연구진은 뮤콘의 체세포 변이와 복제수 변이 등을 분석했다. 세포 유전정보에 예상하지 못한 변화가 생겼는지 살핀 것이다. 면역결핍 생쥐를 이용해서는 투여한 세포가 종양을 만들 가능성인 종양원성도 평가했다. 효능 조사는 쥐에 그치지 않고 토끼와 비글견, 미니돼지 골관절염 모델에서도 진행됐다.

비글견 시험에서는 한 번 투여한 3마리 가운데 2마리에서 개선이 관찰됐다. 두 번 투여한 2마리에서는 연골 회복 소견이 나타났다. 그러나 전체 육안평가 점수에서는 통계적으로 의미 있는 차이가 없었고, 반복투여군과 결손 대조군 사이에서만 유의한 차이가 보고됐다. 일부 긍정적인 관찰 결과가 있었지만 이를 곧바로 확정적인 치료 효과로 해석해서는 안 되는 이유다.

동물 조직에서 사람 세포의 흔적을 확인한 분석도 이뤄졌다. 토끼 조직에서는 인간 특이 단백질 502개가, 미니돼지 조직에서는 인간 특이 전사체 208개가 검출됐다. 전사체는 유전정보가 세포에서 실제로 읽혀 만들어진 RNA를 뜻한다. 관련 단일세포 RNA 염기서열 자료는 미국 국립생물공학정보센터의 BioProject PRJNA1110034에 등록됐으며, 11개 실험과 715Gb 규모의 자료가 공개돼 있다.

주지현 입셀 대표는 일본 교토에서 열린 국제 심포지엄에서 관련 성과를 발표했다. 국제줄기세포학회 공식 자료에 따르면 심포지엄은 2026년 10월 20일부터 22일까지 교토국제회의장에서 열렸고, iPSC 발견자인 야마나카 신야 교수가 학술위원장을 맡았다. 학회는 상업 제품을 다룬 초록에도 실험에서 얻은 정량 자료를 요구한다. 다만 학회 발표는 동료심사를 거친 임상논문 게재와 같지 않다.

이번 발표는 동물모델과 초기 환자 연구 단계의 진전을 알린 것이다. 30명 연구의 공식 등록번호와 투여량, 평가변수, 군별 배정, 임상 결과는 이번에 확인된 자료에 포함되지 않았다. 따라서 투여 완료 발표만으로 사람에서 연골이 재생됐거나 통증과 관절 기능이 개선됐다고 판단할 수 없다. 앞으로 연구 설계와 안전성·유효성 결과가 공식 자료로 공개돼야 치료 가능성을 구체적으로 평가할 수 있다.

정부는 2026~2030년 제2차 첨단재생의료·첨단바이오의약품 기본계획에서 무릎 골관절염을 첨단재생의료 치료 기반을 마련할 대상 가운데 하나로 제시했다. 뮤콘 연구는 이러한 정책적 관심 속에서 진행되는 사례지만, 실제 치료로 자리 잡으려면 환자 대상 근거를 축적하고 객관적인 검증 절차를 거쳐야 한다.

자료: 입셀, 가톨릭대학교, 미국 국립생물공학정보센터(NCBI), 국제줄기세포학회(ISSCR), 보건복지부