[기획] 세상에 단 한 명을 위한 유전자 치료제…6개월 만에 아기의 DNA를 고쳐 쓰다
환자가 단 한 명인 신약이 나왔다. 미국 필라델피아 아동병원과 펜실베이니아대 연구팀이 희귀 대사질환을 안고 태어난 아기 KJ의 유전자 변이만을 겨냥한 '맞춤형' 염기편집 치료제를 설계해, 진단부터 투약까지 6개월 만에 그의 간세포 DNA를 교정했다. DNA 이중나선을 자르지 않고 철자 하나만 바꾸는 이 기술이, 수십만 환자용 '대량생산' 치료제가 닿지 못한 초희귀질환의 벽에 처음으로 균열을 냈다.
[기획] 미생물·세포가 약이 된다…'살아있는 치료제'의 시대가 열린다
이제 약은 시험관에서 합성한 분자가 아니라 살아 움직이는 생명체일 수 있다. 암을 스스로 찾아가는 박테리아, 환자에게서 키운 장(腸) 조각을 되돌려 넣는 오가노이드 치료제가 임상 문턱을 넘고 있다. 한국은 이 '살아있는 치료제' 경쟁에서 세계 첫 사례를 여럿 배출하며 앞서 있지만, 진짜 벽은 속도가 아니라 안전성과 규제의 검증이다.
환자 한 사람만의 암 백신, 6~8주 만에 만든다…한국형 ARPA-H '다섯 조각 퍼즐'
환자 개인의 종양에서 찾은 돌연변이만 겨냥하는 '맞춤형 mRNA 항암백신'을 6~8주 안에 만들어내겠다는 국가 프로젝트가 국내에서 가동됐다. 애스톤사이언스가 주관하고 테라젠바이오·아이엠비디엑스·진에딧·고려대 안암병원이 참여한 'NeoVax-K' 컨소시엄은 한국형 ARPA-H 사업으로 5년간 175억 원을 지원받아, 신항원 발굴부터 전달체까지 다섯 갈래 기술을 하나의 생산 라인으로 잇는 작업에 착수했다.
심장 스텐트 후 아스피린 대신 클로피도그렐…삼진제약 '플래리스', 10년 추적으로 굳힌 근거
삼진제약이 항혈전제 '플래리스 정'(성분명 클로피도그렐)의 장기 임상 근거를 의료진과 공유하는 심포지엄을 열었다. 국내 37개 기관에서 관상동맥중재술을 받은 환자 5530명을 중앙값 10.5년 추적한 HOST-EXAM 연구에서 클로피도그렐 단독요법은 아스피린 대비 심혈관 복합사건을 14% 줄인 것으로 재확인됐다. 연구진은 여기서 나아가 질환이 없는 사람의 1차 예방으로도 클로피도그렐의 효과를 검증하는 대규모 연구를 진행 중이다.
20개국 뇌과학자 2500명 대전 집결… 'K-Brain 2026' 9월 개막
한국뇌신경과학회(KSBNS)가 오는 9월 6일부터 8일까지 대전컨벤션센터에서 국내 최대 규모의 뇌과학 국제학술대회 'K-Brain 2026'을 연다. 20개국에서 약 2500명의 연구자가 참가해 31개 심포지엄을 진행하며, AI 기반 뇌 데이터 분석과 뇌-컴퓨터 인터페이스 등 이른바 뉴로테크 분야를 집중적으로 다룬다.
퓨쳐켐, 전립선암 진단제 '프로스타뷰' 베트남 독점 공급…동남아 생산거점 넓힌다
방사성의약품 기업 퓨쳐켐이 전립선암 진단제 '프로스타뷰'를 베트남에서 만들어 파는 권리를 현지 국책 연구기관 하노이조사센터(HIC)에 넘겼다. 완제품을 실어 보내는 대신 카세트·전구체·시약 키트를 공급하고 베트남 내 순매출의 15%를 로열티로 받는 구조로, 인도네시아에 이은 동남아 두 번째 생산거점 확보다.
동물실험 대체할 '인간 유래 모델' 규제 진입 급물살…크라운바이오사이언스, C-Path 연합 합류
종양학 위탁연구기관 크라운바이오사이언스가 미국 크리티컬패스연구소(C-Path)의 '신접근법(NAMs) 개발자 연합'에 합류했다. 실험동물을 대신할 인간 유래 모델을 규제 당국이 인정하는 방법으로 끌어올리려는 국제 협력체로, 크라운바이오는 환자 유래 오가노이드와 오간온칩 등 자사 기술을 검증·인증 작업에 제공한다.
실험 데이터 없이 신약 후보 설계하는 물리 기반 AI, 사노피와 공동연구 확대
생성형 AI와 양자물리 계산을 결합해 저분자 신약 후보를 설계하는 프랑스 신약 개발기업 아케미아가 글로벌 제약사 사노피와의 공동연구를 확대했다. 2023년 12월 시작한 다년 협력에 새로운 치료 표적이 추가되면서 마일스톤 지급이 개시됐고, 전체 프로그램의 계약 규모는 선급금과 단계별 기술료를 합쳐 최대 1억4000만 달러에 이른다.
삼성바이오에피스, '분해되는 약'과 'AI 표적 지도' 스타트업 품는다
삼성바이오에피스가 서울바이오허브와 함께 운영하는 '2026 오픈이노베이션 프로그램'의 첫 협력사로 표적단백질분해(TPD) 기업 프레이저테라퓨틱스와 AI 기반 표적 발굴 기업 바이온사이트를 선정했다. 두 회사는 기술 고도화와 사업화 컨설팅을 지원받고, 프로그램 종료 후에는 공동연구·기술이전·전략적 투자 등 실질적 협업 대상으로 검토된다.
빠지지 않는 스텐트로 소아 췌장관 넓힌다…국내 연구팀, 31명 추적서 96.8% 협착 해소
서울아산병원과 단국대병원 공동 연구팀이 소아 만성췌장염 환아의 좁아진 췌장관을 넓히는 데 잘 빠지지 않는 금속 스텐트가 효과적이라는 사실을 확인했다. 만 18세 이하 환아 31명을 약 7년간 추적한 결과 스텐트 삽입 성공률은 100%, 협착이 풀린 비율은 96.8%에 달했으며 중증 합병증은 한 건도 없었다. 연구 결과는 미국소화기내시경학회가 발행하는 국제학술지 '소화기내시경'에 실렸다.
장에 사는 유산균으로 치매를 늦춘다…엔비피헬스케어, 알츠하이머 국제학회서 임상·전임상 성과 공개
엔비피헬스케어가 세계 최대 알츠하이머 학회 AAIC 2026에서 마이크로바이옴 기반 인지기능·알츠하이머 연구 2건을 발표했다. 두 균주로 구성된 물질은 경도인지장애 환자 12주 임상에서 인지 평가척도를 개선했고, 같은 균주로 만든 생균치료제 후보 NK4146은 알츠하이머 모델 쥐에서 항체 치료제 레카네맙과의 병용 효과를 보였다.
다케다 경구 건선약 '자소시티닙', 두피·손발바닥 등 난치 부위서 피부 개선 확인
일본 다케다제약이 하루 한 알 먹는 건선 치료 후보물질 '자소시티닙'의 임상 3상 두 건 결과를 공개했다. 두피, 손발바닥, 손발톱처럼 기존 약이 잘 듣지 않던 부위에서도 16주 시점에 절반 이상의 환자가 피부가 거의 깨끗해지는 반응을 보였으며, 회사는 2026 회계연도부터 미국 등에서 신약 허가 신청에 들어가겠다고 밝혔다.
면역항암제 안 듣던 대장암, 3년 생존율 33%…아제너스 병용요법 장기 데이터 공개
미국 면역항암제 기업 아제너스가 ESMO GI 2026에서 항CTLA-4 항체 보텐실리맙과 항PD-1 항체 발스틸리맙 병용요법의 3년 추적 데이터를 공개했다. 면역치료가 잘 듣지 않던 현미부수체 안정형(MSS) 전이성 대장암 환자 중 활성 간 전이가 없는 123명에서 3년 전체 생존율 33%, 중앙 전체 생존기간 21.2개월을 기록했다. 다만 대조군 없는 1b상 결과로, 최종 입증은 3상을 남겨두고 있다.
절개 한 곳으로 여섯 살 아들에게 아버지 간을… 세계 첫 '단일 포트 로봇 간이식' 성공
사우디아라비아 킹 파이살 전문병원 겸 연구센터(KFSH)가 하나의 작은 절개 부위만으로 간을 이식하는 단일 포트 로봇 간이식 수술을 세계 최초로 성공했다고 밝혔다. 환자는 어린 나이에 당뇨병과 급성 간부전을 반복해 온 6세 남아로, 아버지가 자신의 간 좌엽을 기증했다. 소아 장기이식 가운데 가장 까다로운 간이식에 최소 침습 로봇수술을 적용한 첫 사례다.
장(腸)을 다스리면 마음도 가라앉는다…한의학연, 목단피의 '장-뇌' 이중 효과 확인
한국한의학연구원 박기선 박사 연구팀이 전통 약재 목단피 추출물이 장의 염증뿐 아니라 그로 인해 유발되는 뇌 염증과 정서 변화까지 함께 누그러뜨릴 가능성을 확인했다. 대장염을 일으킨 생쥐와 사람 장 세포 실험에서 목단피가 장의 '염증성 세포사멸'을 막고 뇌로 이어지는 염증 경로를 완화하는 결과를 얻어 국제학술지 인플라모파마콜로지에 실렸다.
'암만 찾아가는 살모넬라'…전남대, 박테리아 암 치료 세계 2위 연구거점 올랐다
전남대학교 의과대학 핵의학교실 민정준 교수 연구진이 박테리아를 이용한 암 치료 연구 분야에서 세계 2위 연구기관으로 평가됐다. 미국 텍사스대 연구진이 2012~2021년 논문 성과를 분석한 결과로, 전남대는 관련 논문 33편·피인용 807회를 기록했다. 민 교수는 오는 8월 미국에서 열리는 고든학술대회 관련 세션의 기조강연자로 나선다.
신약 특허 전략가에 변리사회 표창…한미사이언스 한지연 상무
한미사이언스 IP팀을 이끄는 한지연 상무가 대한변리사회로부터 지식재산처장 표창을 받았다. 신약 연구개발 초기 단계부터 특허 전략을 설계해 바이오신약과 플랫폼 기술의 국내외 권리를 확보한 공로가 인정됐다.
부러진 뼈에 마그네슘 '타이밍' 맞춰 흘려보내니…골다공증 골절 치유 빨라졌다
서울대 화학생물공학부 황석연 교수 연구팀이 부러진 뼈를 고정하는 금속핀에 마그네슘을 시간차로 흘려보내 골다공증성 골절의 치유를 앞당기는 기술을 개발했다. 골절 초기에는 마그네슘을 많이 내보내 과도한 염증을 가라앉히고 이후 방출량을 줄여 뼈 재생을 돕는 방식으로, 면역세포 신호를 조절하는 원리를 규명했다. 연구 결과는 국제학술지 사이언스 어드밴시스에 실렸다.
카메라 만들던 캐논, 병원 사진까지 AI로 관리…안과·영상의학 넘어 치의학 진출
카메라·이미징 기업 캐논코리아가 의료AI 소프트웨어 기업 비씨앤컴퍼니, 연세대학교 치과대학과 손잡고 병원에서 찍은 임상사진을 인공지능이 자동으로 편집·분류·저장하는 솔루션의 공동연구와 글로벌 사업화에 나섰다. 안과와 영상의학에 머물던 의료 사업을 치의학까지 넓히는 것으로, 홍콩대 치과병원 실증을 시작으로 일본·우즈베키스탄 등 해외 진출을 노린다.
아리바이오, 알츠하이머 신약후보 'AR1001' 3상 결과 11월 공개
아리바이오가 경구용 알츠하이머 치료제 후보물질 'AR1001'의 글로벌 임상 3상 결과를 오는 11월 국제 학회에서 공개한다. 13개국 230여 개 기관에서 1535명이 참여한 임상 3상은 지난 6월 말 52주 투약을 마쳤으며, 회사는 결과 발표 이후 규제기관 협의와 허가 신청 준비에 나설 계획이다.
